干細胞轉(zhuǎn)化路障待清

　　
　　日前，科技部發(fā)布《國家重點研發(fā)計劃干細胞與轉(zhuǎn)化重點專項實施方案》（征求意見稿），同時提出以招標(biāo)的新方式委托項目。這也預(yù)示著，磕磕絆絆中緩慢前行的干細胞治療又迎來新一輪曙光。
　　
　 　為提升我國在干細胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的核心競爭力，日前，科技部發(fā)布《國家重點研發(fā)計劃干細胞與轉(zhuǎn)化重點專項實施方案》（征求意見稿），同時提出以 招標(biāo)的新方式委托項目。這也預(yù)示著，磕磕絆絆中緩慢前行的干細胞治療又迎來新一輪曙光。不過，在我國干細胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用的跑道上，仍有許多路障等待著清除。
　　
　　轉(zhuǎn)化與應(yīng)用遇阻
　　
　　10年間，我國干細胞研究論文增長了17倍，研究人員增長近16倍，排名*三，但令人遺憾的是，國內(nèi)獲準(zhǔn)上市的干細胞藥物個數(shù)卻為零。
　　
　　在科技部發(fā)布的堪稱我國干細胞研究五年規(guī)劃（2015-2020年）的上述實施方案中，干細胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用被列為重點任務(wù)之一，但在受訪者看來，我國要想實現(xiàn)從干細胞研究到應(yīng)用的跨越，仍需走很長的路。
　　
　 　南方醫(yī)科大學(xué)珠江神經(jīng)外科研究所教授張世忠表示，一項成熟的干細胞治療技術(shù)要想投入應(yīng)用，先要有完整的理論基礎(chǔ)，并在實驗室動物模型上得到驗 證，進一步得到驗證，同時得建立完善且穩(wěn)定的操作流程及評價體系，得到政府相關(guān)部門的批準(zhǔn)后，才能運用到治療。
　　
　　然而，國 內(nèi)的情形并不那么理想。中國科學(xué)院生物物理研究所研究員劉光慧坦言，由于我國現(xiàn)階段針對大多數(shù)疾病特異干細胞治療的療效和副作用評價尚無具體的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)， 因此，目前科研人員更多的是在“摸著石頭過河"。這就需要在動物模型中進行大量積的前期探索性研究，尤其是需要積累在實驗大動物中的實驗數(shù)據(jù)，使之更加 接近于未來在人體內(nèi)的治療應(yīng)用。
　　
　　不僅如此，現(xiàn)階段，干細胞的轉(zhuǎn)化需要對干細胞基礎(chǔ)理論進行深入細致的了解。然而，目前上對于人功能性（干）細胞的獲得及其在人體內(nèi)的治療規(guī)律的認(rèn)識還相當(dāng)有限，對干細胞治療中所伴隨的副作用認(rèn)識得也不夠清楚。
　　
　 　上海交通大學(xué)干細胞與發(fā)育中心主任李保界持類似觀點。他稱，干細胞采集與保存、干細胞培養(yǎng)與制劑開發(fā)、干細胞治療是干細胞產(chǎn)業(yè)鏈的三大環(huán)節(jié)，下游的干細 胞治療主要以為主，但我國尚未大規(guī)模鋪開，原因就是其對干細胞理解不透徹，更主要的是國內(nèi)干細胞與轉(zhuǎn)化缺乏基礎(chǔ)研究。
　　
　　“科研院所應(yīng)該根據(jù)的一些導(dǎo)向，從應(yīng)用的角度，有針對性地進行基礎(chǔ)研究并解決現(xiàn)實問題，但目前雙方之間磨合得還不夠好。"李保界說。
　　
　　期待源頭創(chuàng)新
　　
　　業(yè)內(nèi)人士普遍認(rèn)為，干細胞轉(zhuǎn)化的實現(xiàn)需要來自全國各個科研單位、、企業(yè)、規(guī)則制定部門的通力合作，協(xié)同創(chuàng)新。這既需要通過頂層設(shè)計對不同機構(gòu)和實施程序進行統(tǒng)籌，也需要給科學(xué)家以充分的研究自主性，在干細胞基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化上走出一條中國特色的道路。
　　
　 　“中國干細胞的研究和轉(zhuǎn)化有自己的特點，科研政策的制定不可能*照搬西方的模式，需要充分調(diào)動我國科學(xué)家創(chuàng)新的積性，鼓勵超前意識并勇于發(fā)展自己的 理論和技術(shù)，真正實現(xiàn)源頭創(chuàng)新。"劉光慧認(rèn)為，當(dāng)前重要的是要建立更多的基于本國科學(xué)家發(fā)現(xiàn)的、高度創(chuàng)新的、獨立自主的知識產(chǎn)權(quán)，實現(xiàn)基于干細胞創(chuàng)新理論 的轉(zhuǎn)化。中科院目前實施的干細胞與再生戰(zhàn)略先導(dǎo)專項所鼓勵的創(chuàng)新模式就是一個很好的例子。
　　
　　“目前，我國科學(xué)家已經(jīng)在干細胞培養(yǎng)、分化、轉(zhuǎn)分化、體細胞重編程和細胞移植等領(lǐng)域取得了一系列喜人的理論和技術(shù)成果，從理論創(chuàng)新到轉(zhuǎn)化的突破只是時間問題。"劉光慧說。
　　
　　值得一提的是，腫瘤干細胞是干細胞研究的重要方向之一，我國具有豐富的腫瘤資源，針對龐大的腫瘤病人需求，國內(nèi)亟須研發(fā)出更加有效的靶向藥物，并有可能獲得原創(chuàng)性成果。但在此次科技部提出的重點任務(wù)中，腫瘤干細胞的研究卻并未提及。
　　
　 　為此，中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授柳素玲聯(lián)合多位腫瘤干細胞專家表示，建議科技部支持腫瘤干細胞研究但不局限于以下方向：研究腫瘤干細胞生物發(fā)生 和自我更新與分化的調(diào)控分子機制及其在腫瘤發(fā)生、發(fā)展、轉(zhuǎn)移和復(fù)發(fā)中的關(guān)鍵作用，開發(fā)靶向腫瘤干細胞的新一代抗體藥物和小分子藥物，發(fā)展腫瘤的早期診斷和 靶向治療新方法。
　　
　　政策待松綁
　　
　　在東興醫(yī)藥證券分析師宋凱看來，此次科技部發(fā)布的重點專項實施方案，可以看作國家從政策和財政方面對干細胞與轉(zhuǎn)化的激勵和支持，也將對以干細胞為代表的細胞治療、生物材料和組織工程等領(lǐng)域標(biāo)的產(chǎn)生正面刺激。
　　
　　不過，多位受訪者認(rèn)為，要想推動我國干細胞的轉(zhuǎn)化與應(yīng)用，國家還需出臺一些科學(xué)、的審批制度和及時、規(guī)范的管理政策，早日建立嚴(yán)謹(jǐn)?shù)母杉毎麘?yīng)用管理體系。
　　
　　“干細胞產(chǎn)業(yè)化的發(fā)展亟須來自國家各個部門的大力推動和扶植，需要一系列相對寬松的政策和制度的制定，打破多方阻礙干細胞轉(zhuǎn)化的條條框框。"劉光慧說。
　　
　　李保界也表示，從科學(xué)家的角度，國家對干細胞的支持力度一定要大，要鼓勵轉(zhuǎn)化研究，干細胞的應(yīng)用在政策上要放開。
　　
　　值得注意的是，此次科技部發(fā)布的實施方案提出以招標(biāo)的新方式委托項目，也似乎預(yù)示著國家對干細胞項目有松綁的態(tài)勢。